>  > 

人民日报社与故宫博物院正式签署战略合作协议

 小编点评💞
🌈🍪⛡美国国会洗手间禁令 - November 21, 2024,特朗普:叙利亚一团糟,美国不要卷入!,俄侦委调查库尔斯克州美雇佣兵恐袭案并宣布对其通缉

“国际儒学论坛·2024”开幕 国内外专家共话儒学研究及发展最新版截图

深刻认识因地制宜发展新质生产力截图驻菲律宾使馆提醒在菲中国公民加强节假日期间安全防护截图梦幻+罕见!想坐“水上列车”,来这里!截图全球发展故事中最壮美的篇章之一截图让知识产权更好支撑创新发展(人民时评)截图

星空体育平台下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩星空体育平台下载,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月星空体育平台下载,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

动机不明 美国梅西百货一员工瞒报上亿美元配送费2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 482邵筠楠j

    国务院任免国家工作人员⤵🍘

    2024/12/10  推荐

    187****6940 回复 184****3282:坚决反对台湾地区领导人以任何名义任何理由“过境”美国📕来自吴江

    187****5872 回复 184****4083:韩国流行周五下班去中国🍹来自河源

    157****5692:按最下面的历史版本♔💰来自阜新

    更多回复
  • 8143宣枝贝995

    黄蜂主帅:这几场看到米勒的领导力 团结球队挺身而出💜🏊

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:伊朗驻叙大使:反对派有很多现代化武器,甚至一些发达国家都没有🏰来自广安

    158****9527:阿萨德废弃总统府内发现大量豪车🍈来自惠州

    158****3373 回复 666💣:从“制”到“智”,第21届天津工...👠来自莱州

    更多回复
  • 850赫连爽诚ds

    曹冬梅:着力加强对志愿服务的支持保障🗒😎

    2024/12/08  不推荐

    梅蝶勇nj:互为对手 锻造坚盾♲

    186****7705 回复 159****7408:杨勇:假设检验方法的实用主义思想基础 —— 以杜威为中心的讨论⛔

特朗普曾说计划对华征60%关税 中国商务部回应热门文章更多

相关专题

最新专题