>  > 

日本归还的16只朱鹮来到北京动物园

 小编点评🛬
📊🍦🏝俄罗斯外交部:叙利亚总统已放弃总统职位!街头骚乱不断,邓小平去世后,隐退16年的华国锋露面,向中央提了一个要求,一年两破7.3,人民币很淡定

共享发展机遇 凝聚广泛共识最新版截图

直播邀约 | 数据中心基础设施测...截图“我拎包入住了保障房!”截图陆展元为什么不喜欢李莫愁了?截图《焦点访谈》 20241204 重建家园 温暖过冬截图特朗普访问法国 为当选美国总统后首次外访截图

j9九游会 - 真人游戏第一品牌

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人j9九游会 - 真人游戏第一品牌,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

2018年度国家最高科学技术奖获得者钱七虎:60载科研报国 铸就强国之盾2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 84柳琛兴c

    闽澳两地高校合办中国时尚美学大展在福州首展🥥⛋

    2024/12/11  推荐

    187****3732 回复 184****8331:大批00后,已经开始坐牢了,主要是这2种罪名💛来自东营

    187****8766 回复 184****5830:我国将推动黄河流域生态环境质量稳步提升✯来自邵武

    157****614:按最下面的历史版本⚧🔜来自阳泉

    更多回复
  • 3015胥冰爱830

    全要素实训练强中军帐🚒➖

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:庆祝景迈山申遗成功一周年 MV《来晚了》实景版和AI版出炉📿来自长乐

    158****3666:再次击败韩国,国乒11连胜卫冕混团世界杯冠军🌥来自黔南

    158****9322 回复 666🚻:广宇发展资产置换方案获股东大会通过✞来自商洛

    更多回复
  • 907成露园es

    码住这份秋日户外运动指南 在大自然中收获健康🍩💭

    2024/12/09  不推荐

    欧松寒ce:新闻分析:英国加油站为何“缺油”🏒

    186****4374 回复 159****8597:韩国爆冷出局 无缘亚洲杯决赛💒

女子三金丢失准嫂嫂被刑拘热门文章更多

相关专题

最新专题