>  > 

如果真的掉进黑洞,过程和看到的景象是《星际穿越》中所演的这样吗?

 小编点评✩
🎟❈☾国际观察丨新总理任命未决 法国政治呈现碎片化趋势,应加强学生保护还是防止教师受伤?师生冲突案在岛内引校园暴力讨论,《经济半小时》 20241127 文化创新创造观察:体育“热”带动文旅“兴”

人民网三评"种草笔记"之二:别以分享之名"设套"最新版截图

德国10月工业产出环比下降1%截图多地中小学公布寒假时间 明年“在家过元宵节”截图《伟大的渡江在靖江》新书发布暨弘扬“东线第一帆”精神研讨会在京举行截图开维集团董事长李黎明受聘湖北大学截图美军公然展示灭岛能力 外媒:特朗普在南海要的不是战争截图

b体育必一体育新地址

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者b体育必一体育新地址,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

日本横滨突发火灾 火势已蔓延至3栋住宅2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 464司空娅毓p

    《公共文化服务创建创新案例研究》:传播典型经验 服务基层建设🌁⛵

    2024/12/10  推荐

    187****1658 回复 184****596:为全球南方国家共谋绿色发展注入动力✚来自仙桃

    187****9328 回复 184****5685:持续发力守护清朗网络空间⛿来自湖州

    157****2086:按最下面的历史版本👌☪来自泰安

    更多回复
  • 6326莫宽伟409

    日本重启又一核电机组,全境运行反应堆增至14座🔭☂

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:新华三集团荣登“金蜜蜂2024优秀企业可持续发展报告榜”🔭来自中山

    158****873:人民日报社与故宫博物院正式签署战略合作协议⚠来自晋城

    158****6946 回复 666❎:赵露思明星带货王🔔来自周口

    更多回复
  • 458燕行骅ni

    中金所副总经理蔡向辉:为中国式现代化努力贡献金融期货更大的力量🧐🛐

    2024/12/08  不推荐

    刘群利jr:媒体:叙现政权若垮台 俄军或将被迫放弃在叙海空基地💶

    186****3253 回复 159****169:联播快讯:叙利亚致信安理会 谴责以色列空袭😆

相关专题

最新专题