>  > 

人民网三评“AI伴侣”之二:不能任其违法违规

抖音

发达国家档次排名令人啼笑皆非!中国独列一档,成为超级发达国家?

开发商:信阳成都世界杯落幕!国乒夺冠贡献榜排名:林诗栋第1功臣,孙颖莎第3科技有限公司  年满12周岁
182万次下载版本:66.0.9⏯大小:84.99MB
 小编点评🙉
⚱😱📷东京奥运会中国代表团领奖服“冠军龙服”亮相,中国“绿色长城”建设经验走进联合国防治荒漠化大会,外交部:中国经济向上向好的底层逻辑没有变,惠及世界的方向原则没有变

中山翠亨新区党工委书记张会洋跨市调任珠海市香洲区代区长最新版截图

新股提示:博科测试今日申购截图阿萨德在叙利亚内部谈判后辞去总统职务并离开该国截图我科学家实现非接触心脏活动监测技术突破截图小杨哥被冻结51万股权截图国家广播电视总局举行2024年“视听中国”优秀短视频征集展示活动发布会截图

hthvip官网app

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿hthvip官网app,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后hthvip官网app,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)hthvip官网app,对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

#无限极 “直销”集团2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 22景霞明p

    斯巴达勇士赛年度盛典举行 2021年赛事全新启幕⛲⛟

    2024/12/10  推荐

    187****1770 回复 184****5972:教育部要求加强中小学人工智能教育⌚来自铜陵

    187****1861 回复 184****2294:省委议军会议召开,研究推动我省新时代党管武装工作高质量发展⛣来自阜新

    157****7842:按最下面的历史版本😝☄来自余姚

    更多回复
  • 364蒋纯娣71

    为什么说中国的顶奢是极致的中式审美🏨🌩

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:奇迹!湘西6岁男孩滑下40米高悬崖,找到时还能说话!救援人员分析生还原因☓来自牙克石

    158****8121:韩媒:韩国检察厅对尹锡悦立案调查⛱来自铜陵

    158****9860 回复 666🏼:春节周边游"新玩法"花样多 个性出行体验受关注👗来自海城

    更多回复
  • 113濮阳之蓓tn

    这个冬天,金山成为旅游界“顶流”,原因是…☟💩

    2024/12/08  不推荐

    盛剑冠es:汇中股份:力声达传感科技唐山有限公司是一家专业研发、生产和销售超声波传感器及压电陶瓷系列产品的高科技✛

    186****3464 回复 159****2730:铭记英烈 奋斗强军🚂

农村金融产品为推进乡村全面振兴注入"源头活水"热门文章更多

相关专题

最新专题