>  > 

黑龙江部分高速限速限行 43段受影响

 小编点评🧖
👓👁⬜尖叫之夜众明星红毯造型,中国的这款战机,领先美国和俄罗斯,拿下世界第一,多地发布消费电子补贴 “国补”品类规模扩容潜力较大

以军称将部署军队在以叙缓冲区直到叙利亚局势明朗最新版截图

苏宁易购宣布收购家乐福中国80%股份截图国务院安委办挂牌督办贵州从江县船舶侧翻事故截图【随机波动149】再见吧爱人,离谱啊川普截图武汉归元寺门票预约购买时间+入口+流程截图40秒回顾“1·12”神木矿难 为21名遇难矿工默哀!截图

cq9电子游戏app

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后cq9电子游戏app,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月cq9电子游戏app,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

是要拒绝屏摄,然后呢?2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 216吴群荔i

    地方两会上,这些“人民建议”有回应🔦🤦

    2024/12/10  推荐

    187****8714 回复 184****5447:有仇必报!王曼昱被罚分引争议,调到顶级状态,轰11-2碾压⛝来自鸡西

    187****173 回复 184****9922:哈尔滨冰雪大世界冰建施工火热进行🔯来自仙桃

    157****1650:按最下面的历史版本🤗☇来自威海

    更多回复
  • 9256翁言宜766

    美国通胀压力明年或显著回升♴✿

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:持续发力守护清朗网络空间👊来自潞西

    158****1101:综合消息|叙政府军在南部两省“重新部署” 总理强调政府有能力应对当前紧急情况🔗来自内江

    158****1279 回复 666🚒:高盛警告!美股衍生品市场正出现“史无前例”的异常状态 摩根士丹利:美元做空时机已到☈来自瑞安

    更多回复
  • 891陆琳杰vb

    网红在联合国总部打卡“凹人设”,联合国训练研究所相关官员建议:应打击虚假行为⏩🦋

    2024/12/08  不推荐

    卓丽钧mt:上外男生向女生杯中投牛磺酸泡腾片事件🎢

    186****4671 回复 159****4447:把有效降低全社会物流成本落到实处❳

我国将培训1300名中医药人才 推动国际交流与传承热门文章更多

相关专题

最新专题