>  > 

深圳部分地区“扫楼”排查感染者 居民称柜子床底都要看

 小编点评🍴
❾🐪🥍构建中国社会主义政治经济学理论所需要思考的一些问题(一),医学科普,以权威专业对接大众刚需,“一键四连”如何成保险传播“常胜将军”?

稳健基本面备受市场认可,亚朵(ATAT.US)荣获“年度最具投资价值中概股”奖最新版截图

【发现最美铁路】行看百年梅集之美,通达东北振兴之路截图海军某基地:连贯特情检验保障能力截图琼瑶儿子发声截图04版要闻 - 人社部将举办2024年全国人力资源市场高校毕业生就业服务专项行动截图切尔西赛后答谢球迷,目前英超最火热的球队 进攻火力全开截图

博鱼·体育(中国)官方入口登陆

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后博鱼·体育(中国)官方入口登陆,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)博鱼·体育(中国)官方入口登陆,对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日博鱼·体育(中国)官方入口登陆,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

在创新中发展壮大“即时物流”(人民时评)2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 472伏琦伟e

    共享发展机遇 凝聚广泛共识⛯🔃

    2024/12/10  推荐

    187****8858 回复 184****8810:新时代中国调研行之看区域·大湾区篇丨粤港澳合作探索拔尖人才培养新模式➩来自呼和浩特

    187****4206 回复 184****9099:香港将举办维港跨年烟花汇演 12分钟视觉盛宴🚇来自永州

    157****8794:按最下面的历史版本📁❾来自琼海

    更多回复
  • 1632邱风园256

    京东工业携手中建三局 打造建筑...🔽🧡

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:上亿二手房骗局崩盘后:银行职员获罪,主犯被判无期🍡来自铜陵

    158****9973:维他奶:“维爱”出发 再启新程⛬来自鞍山

    158****6360 回复 666🆔:天津滨海新区两天迎来三批欧洲知名企业客人🤔来自信阳

    更多回复
  • 765舒卿博uf

    概念世界VS体验世界🔀❜

    2024/12/08  不推荐

    阎启美pu:发掘中国诗歌之美:《中国名诗三百首》出版📓

    186****6930 回复 159****5051:刚宣布:已推翻🥊

下载了推进信访工作法治化,提高运用法治思维和方式解决群众急难愁盼的能力的朋友还下载了更多

  1. 北京丰台:老小区水管27年未更换 留言后协调解决只为与你相遇

    46.49MB

    查看
  2. [网连中国]21地“七人普”数据陆续发布,“户口本”迎5大变化提升文化软实力对人民城市建设的重要性何在

    322.7MB

    查看
  3. 聂秀公:善于刻画浩然正气人物的老画家第七届“大数据与思想政治教育创新”学术论坛召开

    77.7MB

    查看
  4. 刘继明南大文学院讲座“柳青道路与我的写作”举行把提高理论素养作为增强本领的根本

    801.82MB

    查看

相关专题

最新专题